Launch sequencing of pharmaceuticals with multiple therapeutic indications: evidence from seven countries
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: New medicines are increasingly being identified as efficacious across multiple indications. The impact of current pricing and reimbursement policies on launch decisions across these indications remains unclear. OBJECTIVE: This paper, first, maps marketing authorisation and HTA coverage recommendation sequences of multi-indication medicines across Germany, France, England, Scotland, Canada, Australia, and the USA, and, second, evaluates the clinical characteristics, clinical development time and coverage recommendation time of multi-indication medicines, drawing comparisons between the first and subsequent indications of an approved molecule. METHODS: Medicine approvals by the Food and Drug Administration between 2009-2019 were screened to identify multi-indication products with approved oncology indications. Data on clinical trial characteristics, clinical performance and HTA outcomes were extracted from publicly available regulatory approval and HTA reports. RESULTS: Relative to subsequent indications, first indications were more likely to receive conditional marketing authorisation, have an orphan designation, have a single arm phase II pivotal trial and lower MCBS score. Subsequent indications had faster HTA coverage recommendation times in England and Canada. While the majority of first indications received HTA coverage recommendations across all settings, the proportion of subsequent indications with HTA coverage recommendations was lower and uptake varied considerably across settings. CONCLUSIONS: Discordance in the value of first versus subsequent indications can pose major challenges in systems that define price based on the initial indication. Current pricing and reimbursement systems generate significant fragmentation in the approval and availability of multi-indication products across settings.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,041 | 0,159 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,005 | 0,008 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».