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Enregistrement W4321077653 · doi:10.1038/s41591-022-02200-8

Tropifexor for nonalcoholic steatohepatitis: an adaptive, randomized, placebo-controlled phase 2a/b trial

2023· article· en· W4321077653 sur OpenAlexfundno aff
Arun J. Sanyal, Patricia López, Eric Lawitz, Kathryn Jean Lucas, Juergen Loeffler, Won Kim, George Boon‐Bee Goh, Jee‐Fu Huang, Carla Serra, Pietro Andreoné, Yi‐Cheng Chen, Stanley H. Hsia, Vlad Ratziu, Diego Aizenberg, Hiroshi Tobita, Aasim Sheikh, John M. Vierling, Yoon Jun Kim, Hideyuki Hyogo, Dean Tai, Zachary Goodman, F Schaefer, Ian R. I. Carbarns, Sophie Lamle, Miljen Martić, Nikolai V. Naoumov, Clifford A. Brass

Notice bibliographique

RevueNature Medicine · 2023
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueLiver Disease Diagnosis and Treatment
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesJanssen PharmaceuticalsNational Institute on Alcohol Abuse and AlcoholismNovartis PharmaAstraZenecaAllerganRegeneron PharmaceuticalsNational Institutes of HealthNovo NordiskVirginia Commonwealth UniversityEisaiIntercept PharmaceuticalsMallinckrodt PharmaceuticalsIonis PharmaceuticalsGenentechBoston Scientific CorporationValeant Pharmaceuticals InternationalGilead SciencesNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney DiseasesSanofiAmgenNGM BiopharmaceuticalsPfizerCelgeneEli Lilly and CompanyBristol-Myers Squibb
Mots-clésPlaceboTolerabilityMedicineInternal medicineNonalcoholic steatohepatitisGastroenterologyAdverse effectRandomized controlled trialFarnesoid X receptorNonalcoholic fatty liver diseaseFatty liverPathologyChemistry

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Abstract The multimodal activities of farnesoid X receptor (FXR) agonists make this class an attractive option to treat nonalcoholic steatohepatitis. The safety and efficacy of tropifexor, an FXR agonist, in a randomized, multicenter, double-blind, three-part adaptive design, phase 2 study, in patients with nonalcoholic steatohepatitis were therefore assessed. In Parts A + B, 198 patients were randomized to receive tropifexor (10–90 μg) or placebo for 12 weeks. In Part C, 152 patients were randomized to receive tropifexor 140 µg, tropifexor 200 µg or placebo (1:1:1) for 48 weeks. The primary endpoints were safety and tolerability to end-of-study, and dose response on alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST) and hepatic fat fraction (HFF) at week 12. Pruritus was the most common adverse event in all groups, with a higher frequency in the 140- and 200-µg tropifexor groups. Decreases from baseline in ALT and HFF were greater with tropifexor versus placebo at week 12, with a relative decrease in least squares mean from baseline observed with all tropifexor doses for ALT (tropifexor 10–90-μg dose groups ranged from −10.7 to −16.5 U l −1 versus placebo (−7.8 U l −1 ) and tropifexor 140- and 200-μg groups were −18.0 U l −1 and −23.0 U l −1 , respectively, versus placebo (−8.3 U l −1 )) and % HFF (tropifexor 10–90-μg dose groups ranged from −7.48% to −15.04% versus placebo (−6.19%) and tropifexor 140- and 200-μg groups were −19.07% and −39.41%, respectively, versus placebo (−10.77%)). Decreases in ALT and HFF were sustained up to week 48; however, similar trends in AST with tropifexor at week 12 were not observed. As with other FXR agonists, dose-related pruritus was frequently observed. Clinicaltrials.gov registration: NCT02855164

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,002
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesMéta-épidémiologie (sens strict)
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Essai randomisé · Signal consensuel: Essai randomisé
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,025
Score d'incertitude au seuil1,000

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,002
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0020,001
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,032
Tête enseignante GPT0,378
Écart entre enseignants0,346 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Devis d'étudeEssai randomisé
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations163
Publié2023
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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