Low-dose immune tolerance induction therapy in severe hemophilia a children in China: Starting earlier resulted in better inhibitor eradication outcomes
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Shorter interval-time from inhibitor detection to starting immune tolerance induction (ITI) might predict better ITI outcomes for severe Hemophilia A (SHA) patients with high-risk-inhibitors. However, the prediction-impact of interval-time for these patients on low-dose ITI strategy remained unclear. OBJECTIVES: To explore the relationship between interval-time and low-dose ITI outcomes in Chinese SHA children with high-risk-inhibitors. METHODS: This was a single-center, retrospective study on SHA children with high-risk-inhibitors (each with immediate pre-ITI inhibitor titer>10 Bethesda Units/mL) undergoing low-dose ITI strategy for ≥24 months. ITI outcomes and their predictive factors were evaluated at the 24th month treatment for each patient. The predictive ability of interval-time on ITI success was determined using receiver operating characteristic (ROC) curve. RESULTS: Among 47 patients investigated, 34 (72.3 %) achieved success. Independent predictor for ITI-outcome on multivariate analysis included the interval-time (p = 0.007) and peak inhibitor-titer (p = 0.011). Shorter interval-time predicted ITI success [cut-off value = 22.3 months, area under ROC-curve (AUC) = 0.701] and early-ITI success within 12 month (cut-off value = 9.4 months AUC = 0.704). Linear regression analysis suggested each month interval-time delay delayed success by 0.1552 month. Unlike the interval-time, peak inhibitor-titer had no success-predictive value in high-peak inhibitor-titer patients on ITI with immunosuppressants. CONCLUSIONS: Interval-time represented a strong predictive value for outcomes in our low-dose ITI strategy for SHA patients with high-risk-inhibitors. Shorter interval-time was associated with higher success rate and earlier success achievement. The respective interval-time cut-off values were 22.3 months for ITI success and 9.4 months for early-success.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,005 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».