Capturing the Impact of Constraints on the Cost-Effectiveness of Cell and Gene Therapies: A Systematic Review
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: Decision-makers need to resolve constraints on delivering cell and gene therapies to patients as these treatments move into routine care. This study aimed to investigate if, and how, constraints that affect the expected cost and health consequences of cell and gene therapies have been included in published examples of cost-effectiveness analyses (CEAs). METHOD: A systematic review identified CEAs of cell and gene therapies. Studies were identified from previous systematic reviews and by searching Medline and Embase until 21 January 2022. Constraints described qualitatively were categorised by theme and summarised by a narrative synthesis. Constraints evaluated in quantitative scenario analyses were appraised by whether they changed the decision to recommend treatment. RESULTS: Thirty-two CEAs of cell (n = 20) and gene therapies (n = 12) were included. Twenty-one studies described constraints qualitatively (70% cell therapy CEAs; 58% gene therapy CEAs). Qualitative constraints were categorised by four themes: single payment models; long-term affordability; delivery by providers; manufacturing capability. Thirteen studies assessed constraints quantitatively (60% cell therapy CEAs; 8% gene therapy CEAs). Two types of constraint were assessed quantitatively across four jurisdictions (USA, Canada, Singapore, The Netherlands): alternatives to single payment models (n = 9 scenario analyses); improving manufacturing (n = 12 scenario analyses). The impact on decision-making was determined by whether the estimated incremental cost-effectiveness ratios crossed a relevant cost-effectiveness threshold for each jurisdiction (outcome-based payment models: n = 25 threshold comparisons made, 28% decisions changed; improving manufacturing: n = 24 threshold comparisons made, 4% decisions changed). CONCLUSION: The net health impact of constraints is vital evidence to help decision-makers scale up the delivery of cell and gene therapies as patient volume increases and more advanced therapy medicinal products are launched. CEAs will be essential to quantify how constraints affect the cost-effectiveness of care, prioritise constraints to be resolved, and establish the value of strategies to implement cell and gene therapies by accounting for their health opportunity cost.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,051 | 0,219 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,009 | 0,014 |
| Bibliométrie | 0,011 | 0,011 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,007 | 0,006 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».