Safety and Efficacy of Genistein in Sanfilippo Syndrome - A SystematicReview
Notice bibliographique
Résumé
Background: Sanfilippo syndrome, commonly known as mucopolysaccharidosis type III (MPS III), is a rare autosomal recessive lysosomal storage disease that primarily affects the brain and spinal cord. It is caused by a deficiency of enzymes involved in the catabolism of glycosaminoglycan (GAG) and heparin sulfate (HS). Although Genistein has been presented as a potential therapeutic, its safety and efficacy for the treatment of Sanfilippo syndrome are not well established. Objective: This systematic review aims to evaluate the safety and efficacy of Genistein with a primary endpoint of providing an inference whether the medication is producing any improvements when administered in patients suffering from Sanfilippo syndrome. Methods: An intensive computerized literature search was performed according to PRISMA guidelines in major databases such as PubMed, ScienceDirect, Embase, Science Citation Index Expanded, The Cochrane Library, and Web of Science until 30 April 2022. Studies evaluating the efficacy and safety of genistein in patients with Sanfilippo Syndrome were included. The quality of the included studies was assessed using the New Castle Ottawa Scale. Results: A total of 558 studies were identified in the initial search. After removing duplicates, 25 studies were screened based on title and abstract, of which 06 studies were included in this systematic review. Among them, 02 studies were of high quality and 04 studies were of moderate quality. After administration of genistein, a decrease in urinary GAG levels and HS levels was observed. Conclusion: Based on the limited evidence present in the literature, this systematic review suggests that genistein can be safely used to treat Sanfilippo syndrome as it lowers GAG levels. However, data on the long-term benefit profile of genistein and high-quality evidence are still needed as a conclusive result could not be withdrawn.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,007 | 0,028 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,008 | 0,007 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,007 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».