Pain relief with Eptacog beta in haemophilia patients with inhibitors
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Bleeding episodes (BEs) into joints and muscles cause acute pain that can be reduced by quick and efficient treatment. Eptacog beta is a new recombinant coagulation factor VIIa approved by the EMA for the treatment of BEs in patients (≥12 years of age) with congenital hemophilia A or B with inhibitors (CHABwI) and for the prevention of bleeding in those undergoing surgery or invasive procedures. We herewith describe the impact of eptacog beta treatment on pain relief across two different age groups using data from the pivotal clinical trials. Method Eptacog beta pain score data originated from two pivotal Phase 3 clinical trials of similar design that evaluated the efficacy and safety of eptacog beta on BE in CHABwI, including one (PERSEPT1) conducted in adults/adolescents and the other one (PERSEPT2) in children. Subjects received initial doses of eptacog beta 75 or 225μg/kg followed by 75μg/kg dose at predefined intervals determined by clinical response. Pain was assessed by the subject, guardian, or caregiver using a visual analog scale (VAS). Successful pain relief was defined by a VAS pain score at 12 hours after eptacog beta administration being lower to that recorded prior to eptacog beta administration. Descriptive statistics were applied for pain analysis.[ 1 ] [ 2 ] Results Of the 52 subjects evaluated, 27 were ≥12 years old with a mean (±SD) age of 31.3 (±12.35) years and 25 <12 years old with a mean (±SD) age of 4.9 (±3.28) years. Majority of the 1017 treated BEs were successfully treated at 12 hours and at 24 hours in both age groups. The proportion of BEs with successful pain relief was approximately 90% in both groups, irrespective of BE severity. From baseline until 24 hours after eptacog beta administration, the VAS pain score consistently decreased at all time points in both age groups: mean (±SD) VAS pain score of 40.8 (±25.6) at baseline to 2.8 (±8.2) at 24 hours in the ≥12 year-group and from 50.6 (±25.1) to 6.7 (±14.9) in the <12 year-group, respectively. The median time to pain relief was 3 hours in the older group and above 5 hours in the younger. Concomitant analgesic requirement was less common among older vs younger patients (29.6% vs 48%, respectively) ([ Fig. 1 ]). Fig. 1 Evolution of pain VAS score by time points. Conclusion Eptacog beta resulted in clinically relevant pain reduction and bleed resolution across all age groups in CHABwI. A higher analgesic requirement and longer time to pain relief were observed in younger patients, possibly due to difficulty in assessing pain in this younger patient population. Publication History Article published online: 20 February 2023 © 2023. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag Rüdigerstraße 14, 70469 Stuttgart, Germany
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».