Fatigue and health‐related quality of life in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: A post hoc analysis of the pegcetacoplan <scp>PEGASUS</scp> trial data
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVES: Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) is a rare, non-malignant haematological disorder associated with disabling fatigue and reduced health-related quality of life. Post hoc analysis of PEGASUS phase 3 trial (NCT03500549) characterised improvements in patient-reported fatigue measured by functional assessment of chronic illness therapy-fatigue (FACIT-fatigue) instrument item-level ratings for pegcetacoplan and eculizumab for the treatment of PNH. METHODS: Item-level responder analysis was conducted on a ≥2-level change from baseline (CFB) clinically important response (CIR) for the FACIT-fatigue 13 individual items rated on a 5-level Likert scale. We evaluated ≥2-level change against the minimal clinically important difference (MCID) of the FACIT-fatigue total score (≥5 points) and clinical parameters, haemoglobin (Hb; ≥1 g/dL) and normalised absolute reticulocyte count (ARC; 30-100 pg/cells). Logistic regressions estimated baseline-to-Week-16 FACIT-fatigue item-level transitional probabilities; Kaplan-Meier analysis estimated time to FACIT-fatigue item CIR. RESULTS: Pegcetacoplan versus eculizumab was associated with significantly greater odds of Week 16 CIR across 8/13 items and on total score MCID (OR [CI] = 11.19 [3.73, 33.57]) and faster times to responses. The item-level CIR threshold also showed clinical relevance on Hb level and ARC normalization. CONCLUSIONS: Compared with eculizumab, pegcetacoplan was associated with clinically meaningful greater improvements on a majority of FACIT-fatigue items.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».