Borrowing Concurrent Information from Non-Concurrent Control to Enhance Statistical Efficiency in Platform Trials
Notice bibliographique
Résumé
A platform trial is a trial involving an innovative adaptive design with a single master protocol to efficiently evaluate multiple interventions. It offers flexible features such as dropping interventions for futility and adding new interventions to be evaluated during the course of a trial. Although there is a consensus that platform trials can identify beneficial interventions with fewer patients, less time, and a higher probability of success than traditional trials, there remains debate on certain issues, one of which is whether (and how) the non-concurrent control (NCC) (i.e., patients in the control group recruited prior to the new interventions) can be combined with the current control (CC) in the analysis, especially if there is a change of standard of care during the trial. Methods: In this paper, considering time-to-event endpoints under the proportional hazard model assumption, we introduce a new concept of NCC concurrent observation time (NCC COT), and propose to borrow NCC COT through left truncation. This assumes that the NCC COT and CC are comparable. If the protocol does not prohibit NCC patients to change the standard of care while on study, NCC COT and CC likely will share the same standard of care. A simulated example is provided to demonstrate the approach. Results: Using exponential distributions, the simulated example assumes that NCC COT and CC have the same hazard, and the treatment group has a lower hazard. The estimated HR comparing treatment to the pooled control group is 0.744 (95% CI 0.575, 0.962), whereas the comparison to the CC group alone is 0.755 (95% CI 0.566, 1.008), with corresponding p-values of 0.024 versus 0.057, respectively. This suggests that borrowing NCC COT can improve statistical efficiency when the exchangeability assumption holds. Conclusion: This article proposes an innovative approach of borrowing NCC COT to enhance statistical inference in platform trials under appropriate scenarios.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,490 | 0,707 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,008 | 0,012 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,006 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,011 |
| Communication savante | 0,007 | 0,011 |
| Science ouverte | 0,006 | 0,009 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,010 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,009 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».