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Enregistrement W4362604309 · doi:10.1007/s12311-023-01547-z

Consensus Recommendations for Clinical Outcome Assessments and Registry Development in Ataxias: Ataxia Global Initiative (AGI) Working Group Expert Guidance

2023· review· en· W4362604309 sur OpenAlexaff
Thomas Klockgether, Matthis Synofzik, Saud Alhusaini, Mathieu Anheim, Irina Antonijevic, Tee Ashizawa, Luís Bataller, Mélanie Berard, Enrico Bertini, Sylvia Boesch, Pedro Braga‐Neto, Emanuel Cassou, Edwin H.W. Chan, Rosalind Chuang, Abbie Collins, Joana Damásio, Karina Carvalho Donis, Antoine Duquette, João Durães, Alexandra Dürr, Rebecca Evans, Jennifer Faber, Jennifer Farmer, Vincenzo A. Gennarino, Holm Graeßner, Marcus Grobe‐Einsler, Hasmet Hanagasie, Morteza Heidari, Henry Houlden, Elisabetta Indelicato, Kinya Ishikawa, Heike Jacobi, Laura Bannach Jardim, Yaz Y. Kisanuki, Svetlana Kopishinskaia, Gilbert L ́Italien, Roderick P.P.W.M. Maas, Michelangelo Mancuso, Caterina Mariotti, Norlinah Mohamed Ibrahim, Wolfgang Nachbauer, Andrea H. Németh, Yi Shiau Ng, Katja Obieglo, Osamu Onodera, Puneet Opal, Luís Pereira de Almeida, Susan Perlman, Guido Primiano, M. Renaud, Liana S. Rosenthal, Francesco Saccà, Zahid Sattar, Tanja Schmitz‐Hübsch, Lüdger Schöls, Rebecca Schüle, Lauren Seeberger, Gabriella Silvestri, Anna Sobańska, Bin‐Weng Soong, Achal Kumar Srivastava, Colleen Stoyas, Sophie Tézenas du Montcel, Andreas Thieme, Dagmar Timmann, Adina Tocoian, Andreas Traschütz, Bart van de Warrenburg, Wolfram Ziegler

Notice bibliographique

RevueThe Cerebellum · 2023
Typereview
Langueen
DomaineNeuroscience
ThématiqueGenetic Neurodegenerative Diseases
Établissements canadiensCentre Hospitalier de l’Université de Montréal
Organismes subventionnairesRheinische Friedrich-Wilhelms-Universität BonnNational Institute of Neurological Disorders and StrokeAcademy of Medical SciencesWellcome Trust
Mots-clésClinical trialObservational studyStandardizationAtaxiaOutcome (game theory)MedicineRating scalePsychologyMedical physicsComputer sciencePsychiatryPathology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

To accelerate and facilitate clinical trials, the Ataxia Global Initiative (AGI) was established as a worldwide research platform for trial readiness in ataxias. One of AGI's major goals is the harmonization and standardization of outcome assessments. Clinical outcome assessments (COAs) that describe or reflect how a patient feels or functions are indispensable for clinical trials, but similarly important for observational studies and in routine patient care. The AGI working group on COAs has defined a set of data including a graded catalog of COAs that are recommended as a standard for future assessment and sharing of clinical data and joint clinical studies. Two datasets were defined: a mandatory dataset (minimal dataset) that can ideally be obtained during a routine clinical consultation and a more demanding extended dataset that is useful for research purposes. In the future, the currently most widely used clinician-reported outcome measure (ClinRO) in ataxia, the scale for the assessment and rating of ataxia (SARA), should be developed into a generally accepted instrument that can be used in upcoming clinical trials. Furthermore, there is an urgent need (i) to obtain more data on ataxia-specific, patient-reported outcome measures (PROs), (ii) to demonstrate and optimize sensitivity to change of many COAs, and (iii) to establish methods and evidence of anchoring change in COAs in patient meaningfulness, e.g., by determining patient-derived minimally meaningful thresholds of change.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,003
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesMéta-épidémiologie (sens strict)
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Sans objet · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Synthèse · Signal consensuel: Synthèse
Score de désaccord entre enseignants0,965
Score d'incertitude au seuil1,000

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,003
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,000
Bibliométrie0,0000,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0010,001
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,510
Tête enseignante GPT0,508
Écart entre enseignants0,001 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Devis d'étudeSans objet
Domainenon disponible
GenreSynthèse

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations20
Publié2023
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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