<scp>BSH</scp> 2023 Oral abstracts book
Notice bibliographique
Résumé
The complement C5 inhibitors eculizumab and ravulizumab are the current standards of care in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH), a rare chronic blood disorder.Ravulizumab provides the same clinical benefit as eculizumab in patients with PNH at a longer dosing interval (every 8 weeks [q8w] vs every 2 weeks [q2w]).Approximately 10%-15% of patients with PNH who receive the approved, fixed eculizumab dose (900 mg q2w) experience insufficient inhibition of intravascular haemolysis (IVH), characterised by breakthrough haemolysis (BTH) towards the end of the dosing interval.In such patients, increasing the eculizumab dose can be effective.However, currently there are no recommendations or clinical trial data regarding the impact of switching these patients to ravulizumab.Study 401 (NCT04320602) is an ongoing, phase 4, singlearm, multicentre trial designed to investigate the impact of switching treatment from fixed, high-dose IV eculizumab (1200 mg q2w) to weight-based IV ravulizumab q8w in adult (≥18 years of age; N = 18) patients with PNH.The primary endpoint is the proportion of patients who experience serum free C5-associated BTH (defined as ≥1 new or worsening symptom or sign of IVH with lactate dehydrogenase [LDH] levels ≥2 x upper limit of normal [ULN] and free C5 concentrations ≥0.5 μg/mL).Other endpoints include change in free C5 concentrations and LDH levels over time.This interim analysis describes data up to day 183 of follow-up.Data for 10/18 enrolled patients (55.6%) were available.From baseline to day 183, no instances of free C5-associated BTH were reported, free C5 concentrations remained below 0.5 μg/mL for all patients at all study timepoints, and LDH levels remained ≤1.5 × ULN in all patients.Up to day 183, 7/10 patients (70.0%) reported treatment-emergent adverse events that were mild (n = 3, 30.0%) or moderate (n = 4, 40.0%) in severity.BTH was reported in one patient which was deemed vaccine-related as two vaccinations were administered the day prior to the event.No elevated free C5 level was detected in the earliest available sample (0.11 μg/ mL, collected four days after the event) and the patient continued ravulizumab treatment.Results of this interim analysis showed that in a sample of ten patients with PNH, switching from high-dose IV eculizumab to standard, weight-based IV ravulizumab q8w was well tolerated.Up to day 183, no free C5-associated BTH was reported and the safety profile of ravulizumab was considered comparable to previously published studies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,009 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».