Ten years after ruxolitinib approval for myelofibrosis: a review of clinical efficacy
Notice bibliographique
Résumé
Myelofibrosis (MF) is a chronic myeloproliferative neoplasm characterized by splenomegaly, abnormal cytokine expression, cytopenias, and progressive bone marrow fibrosis. The disease often manifests with burdensome symptoms and is associated with reduced survival. Ruxolitinib, an oral Janus kinase (JAK) 1 and JAK2 inhibitor, was the first agent approved for MF. As a first-in-class targeted treatment, ruxolitinib approval transformed the MF treatment approach and remains standard of care. In addition, targeted inhibition of JAK1/JAK2 signaling, a key molecular pathway underlying MF pathogenesis, and the large volume of literature evaluating ruxolitinib, have led to a better understanding of the disease and improved management in general. Here we review ruxolitinib efficacy in patients with MF in the 10 years following approval, including demonstration of clinical benefit in the phase 3 COMFORT-I/II trials, real-world evidence, translational studies, and expanded access data. Lastly, future directions for MF treatment are discussed, including ruxolitinib-based combination therapies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».