Relationship of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) granulocyte clone size to disease burden and risk of major vascular events in untreated patients: results from the International PNH Registry
Notice bibliographique
Résumé
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is caused by acquired gene mutations resulting in deficiency of glycosylphosphatidylinositol (GPI)-anchored complement regulatory proteins on the surface of blood cells, leading to terminal complement-mediated intravascular hemolysis and increased risk of major adverse vascular events (MAVEs). Using data from the International PNH Registry, this study investigated the relationship between the proportion of GPI-deficient granulocytes at PNH onset and (1) the risk for MAVEs (including thrombotic events [TEs]) and (2) the following parameters at last follow-up: high disease activity (HDA); lactate dehydrogenase (LDH) ratio; fatigue; abdominal pain; and rates of overall MAVEs and TEs. A total of 2813 patients untreated at enrollment were included and stratified by clone size at PNH disease onset (baseline). At last follow-up, higher proportion of GPI-deficient granulocytes (≤ 5% vs. > 30% clone size) at baseline was associated with significantly increased HDA incidence (14% vs. 77%), mean LDH ratio (1.3 vs. 4.7 × upper limit of normal), and rates of MAVEs 1.5 vs. 2.9 per 100 person-years) and TEs (0.9 vs. 2.0 per 100 person-years). Fatigue was evident in 71 to 76% of patients regardless of clone size. Abdominal pain was more frequently reported with clone size > 30%. A larger clone size at baseline appears to indicate a greater disease burden and risk of TEs and MAVEs and may inform decision making among physicians managing PNH patients at risk of experiencing TEs or other MAVEs. ClinicalTrials.gov ID: NCT01374360.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».