Overview of modern approaches for identifying and evaluating heterogeneous treatment effects from clinical data
Notice bibliographique
Résumé
There has been much interest in the evaluation of heterogeneous treatment effects (HTE) and multiple statistical methods have emerged under the heading of personalized/precision medicine combining ideas from hypothesis testing, causal inference, and machine learning over the past 10-15 years. We discuss new ideas and approaches for evaluating HTE in randomized clinical trials and observational studies using the features introduced earlier by Lipkovich, Dmitrienko, and D'Agostino that distinguish principled methods from simplistic approaches to data-driven subgroup identification and estimating individual treatment effects and use a case study to illustrate these approaches. We identified and provided a high-level overview of several classes of modern statistical approaches for personalized/precision medicine, elucidated the underlying principles and challenges, and compared findings for a case study across different methods. Different approaches to evaluating HTEs may produce (and actually produced) highly disparate results when applied to a specific data set. Evaluating HTE with machine learning methods presents special challenges since most of machine learning algorithms are optimized for prediction rather than for estimating causal effects. An additional challenge is in that the output of machine learning methods is typically a "black box" that needs to be transformed into interpretable personalized solutions in order to gain acceptance and usability.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,027 | 0,099 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».