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Enregistrement W4378802689 · doi:10.1126/scitranslmed.abo3189

PSMC3 proteasome subunit variants are associated with neurodevelopmental delay and type I interferon production

2023· article· en· W4378802689 sur OpenAlexafffund
Frédéric Ebstein, Sébastien Küry, Victoria Most, Cory Rosenfelt, Marie‐Pier Scott‐Boyer, Geeske M. van Woerden, Thomas Besnard, Jonas Johannes Papendorf, Maja Studencka‐Turski, Tianyun Wang, Tzung‐Chien Hsieh, Richard Golnik, Dustin Baldridge, Cara Forster, Charlotte de Konink, Selina M. W. Teurlings, Virginie Vignard, Richard H. van Jaarsveld, Lesley C. Adès, Benjamin Cogné, Cyril Mignot, Wallid Deb, Marjolijn C.J. Jongmans, F. Sessions Cole, Marie‐José H. van den Boogaard, Jennifer Wambach, Daniel J. Wegner, Sandra Yang, Vickie Hannig, Jennifer Brault, Neda Zadeh, Bruce Bennetts, Boris Keren, Anne-Claire Gélineau, Zöe Powis, Meghan C. Towne, Kristine Bachman, Andrea Seeley, Anita E. Beck, Jennifer Morrison, Rachel Westman, Kelly Averill, Theresa Brunet, Judith Haasters, Melissa T. Carter, Matthew Osmond, Patricia G. Wheeler, Francesca Forzano, Shehla Mohammed, Yannis Trakadis, Andrea Accogli, Rachel Harrison, Yiran Guo, Håkon Håkonarson, Sophie Rondeau, Geneviève Baujat, Giulia Barcia, René G. Feichtinger, Johannes A. Mayr, Martin Preisel, Frédéric Laumonnier, Tilmann Kallinich, Alexej Knaus, Bertrand Isidor, Peter Krawitz, Uwe Völker, Elke Hammer, Arnaud Droit, Evan E. Eichler, Ype Elgersma, Peter W. Hildebrand, François V. Bolduc, Elke Krüger, Stéphane Bezieau

Notice bibliographique

RevueScience Translational Medicine · 2023
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueUbiquitin and proteasome pathways
Établissements canadiensChildren's Hospital of Eastern OntarioWomen and Children’s Health Research InstituteUniversity of OttawaUniversity of AlbertaUniversité LavalMcGill University Health Centre
Organismes subventionnairesNational Institute of Mental HealthFundamental Research Funds for the Central UniversitiesCanadian Institutes of Health ResearchDeutsche ForschungsgemeinschaftGenome British ColumbiaOntario Genomics InstituteGenome AlbertaSimons Foundation Autism Research InitiativeAustrian Science FundWellcome TrustAgence Nationale de la RechercheE-RareGenome CanadaNational Institutes of HealthOntario Genomics
Mots-clésProteasomeBiologyProtein subunitCell biologyProteostasisInterferonProtein degradationUnfolded protein responseTranscriptomeISG15HEK 293 cellsGeneticsGeneUbiquitinGene expression

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

A critical step in preserving protein homeostasis is the recognition, binding, unfolding, and translocation of protein substrates by six AAA-ATPase proteasome subunits (ATPase-associated with various cellular activities) termed PSMC1-6, which are required for degradation of proteins by 26 S proteasomes. Here, we identified 15 de novo missense variants in the PSMC3 gene encoding the AAA-ATPase proteasome subunit PSMC3/Rpt5 in 23 unrelated heterozygous patients with an autosomal dominant form of neurodevelopmental delay and intellectual disability. Expression of PSMC3 variants in mouse neuronal cultures led to altered dendrite development, and deletion of the PSMC3 fly ortholog Rpt5 impaired reversal learning capabilities in fruit flies. Structural modeling as well as proteomic and transcriptomic analyses of T cells derived from patients with PSMC3 variants implicated the PSMC3 variants in proteasome dysfunction through disruption of substrate translocation, induction of proteotoxic stress, and alterations in proteins controlling developmental and innate immune programs. The proteostatic perturbations in T cells from patients with PSMC3 variants correlated with a dysregulation in type I interferon (IFN) signaling in these T cells, which could be blocked by inhibition of the intracellular stress sensor protein kinase R (PKR). These results suggest that proteotoxic stress activated PKR in patient-derived T cells, resulting in a type I IFN response. The potential relationship among proteosome dysfunction, type I IFN production, and neurodevelopment suggests new directions in our understanding of pathogenesis in some neurodevelopmental disorders.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Expérimental (laboratoire) · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,886
Score d'incertitude au seuil0,293

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,030
Tête enseignante GPT0,269
Écart entre enseignants0,239 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeExpérimental (laboratoire)
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations36
Publié2023
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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