Prospective PTCTC trial of myeloablative haplo-BMT with posttransplant cyclophosphamide for pediatric acute leukemias
Notice bibliographique
Résumé
Promising results have been reported for adult patients with high-risk hematologic malignancies undergoing haploidentical bone marrow transplant (haploBMT) with posttransplant cyclophosphamide (PTCy). To our knowledge, we report results from the first multicenter trial for pediatric and young adult patients with high-risk acute leukemias and myelodysplastic syndrome (MDS) in the Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium. Nine centers performed transplants in 32 patients having acute leukemias or MDS, with myeloablative conditioning (MAC), haploBMT with PTCy, mycophenolate mofetil, and tacrolimus. The median patient age was 12 years. Diagnoses included AML (15), ALL (11), mixed-lineage leukemia (1), and MDS (5). Transplant-related mortality (TRM) at 180 days was 0%. The cumulative incidence (CuI) of grade 2 acute graft-versus-host disease (aGVHD) on day 100 was 13%. No patients developed grades 3-4 aGVHD. The CuI of moderate-to-severe chronic GVHD (cGVHD) at 1 year was 4%. Donor engraftment occurred in 27 patients (84%). Primary graft failures included 3 patients who received suboptimal bone marrow grafts; all successfully engrafted after second transplants. The CuI of relapse at 1 year was 32%, with more relapse among patients MRD positive pre-BMT vs MRD negative. Overall survival rates at 1 and 2 years were 77% and 73%, and event-free survival rate at 1 and 2 years were 68% and 64%. There was no TRM or severe aGVHD, low cGVHD, and favorable relapse and survival rates. This successful pilot trial has led to a phase 3 trial comparing MAC haploBMT vs HLA-matched unrelated donor BMT in the Children's Oncology Group. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT02120157.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».