P.035 Autologous hematopoietic stem cell transplant for the treatment of refractory myasthenia gravis with anti-muscle specific kinase antibodies
Notice bibliographique
Résumé
Background: Several case series describe patients with refractory acetylcholine receptor antibody-positive (AChR) myasthenia gravis (MG) treated with hematopoietic stem cell transplant (HSCT). In this report, we describe four patients with anti-muscle-specific kinase (MuSK)MG treated with HSCT. Methods: We reviewed the records of all patients undergoing HSCT for MG in the Alberta Blood and Bone Marrow Transplant Program and identified 4 patients with anti-MuSK MG. Results: All 4 patients had severe disease (Myasthenia Gravis Foundation of America score IVb-V) and were refractory to multiple treatments, including rituximab. 3 patients improved with no clinical manifestations or mild symptoms and remained as such for 2, 3.5, and 5.5 years. In these 3 patients, adverse events ranged from treatable infections and transient dyspnea to persistent fatigue and premature menopause. The average worst Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scores improved from 14.7 before to 0.3 after HSCT while their mean worst Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (MG-QoL15) scores improved from 26.7 to 0. The fourth patient developed pneumonia and passed away from respiratory failure 8 weeks post-transplant. Conclusions: In patients with severe refractory anti-MuSK MG, it may be reasonable to consider HSCT but with an appreciation of the associated risks.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».