P.044 Efficacy, safety, and tolerability of efgartigimod in AChR-Ab– patients with Generalized Myasthenia Gravis: interim analysis of ADAPT/ADAPT+
Notice bibliographique
Résumé
Background: Efgartigimod, a human IgG1 antibody Fc-fragment, reduces IgG levels through neonatal Fc receptor blockade. Patients with anti-acetylcholine receptor antibody–negative (AChR-Ab–) generalized myasthenia gravis (gMG) comprise 15%-20% of the gMG population and have limited approved treatment options. We evaluated long-term safety and efficacy of efgartigimod in AChR-Ab– patients from ADAPT/ADAPT+ (open-label extension). Methods: ADAPT evaluated safety and efficacy of efgartigimod versus placebo in AChR-Ab+ (n=129) and Ab– (n=38) patients with gMG. This integrated analysis includes 37 AChR-Ab– patients who received ≥1 dose of efgartigimod in ADAPT/ADAPT+ through October 2020 (median[range] follow-up: 453[85-721] days). Responder status was defined as ≥2-point (MG-ADL) and ≥3-point (QMG) improvement for ≥4 consecutive weeks (with first improvement 1 week after last infusion). Results: Among AChR-Ab– patients in ADAPT (cycle 1), 68.4% (13/19) efgartigimod-treated were MG-ADL responders (placebo, 63.2% [12/19]), and 52.6% (10/19) were QMG responders (placebo, 36.8% [7/19]). In the integrated ADAPT/ADAPT+ analysis (cycle 1), AChR-Ab– patients improved from baseline in MG-ADL/QMG scores, with consistent improvements across multiple subsequent cycles. No clinically meaningful differences in safety or efficacy outcomes between AChR-Ab+ and Ab– patients occurred. Conclusions: Long-term treatment (median >1 year) with efgartigimod was well tolerated and associated with clinically meaningful improvements in MG-ADL/QMG scores in AChR-Ab– patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».