Bleeding events in people with congenital haemophilia A without factor VIII inhibitors receiving prophylactic factor VIII treatment: A systematic literature review
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Evidence on bleeding rates in people with congenital haemophilia A (PwcHA) without inhibitors on factor VIII (FVIII) replacement products is inconsistent. AIM: This systematic literature review assessed bleeding outcomes in PwcHA using FVIII-containing products as prophylactic treatment. METHODS: A search was conducted using the bibliographic databases Medline, Embase and Cochrane Central Register of Controlled Trials on the Ovid platform. The search involved a bibliographic review of clinical trial studies, routine clinical care studies and registries and a search of ClinicalTrials.gov, EU Clinical Trials Register and conference abstracts. RESULTS: The search yielded 5548 citations. A total of 58 publications were included for analysis. In 48 interventional studies, the pooled estimated mean (95% confidence interval [CI]) annualized bleeding rate (ABR), annualized joint bleeding rate (AJBR) and proportion of participants with zero bleeding events were 3.4 (3.0-3.7), 2.0 (1.6-2.5), and 38.5% (33.1-43.9), respectively. In 10 observational studies, the pooled estimated mean (95% CI) ABR, AJBR and proportion of participants with zero bleeding events were 4.8 (4.0-5.5), 2.6 (2.1-3.2), and 21.8% (19.9-47.5), respectively. A large variation in mean effect size for ABR, AJBR and zero bleeding event data across cohorts and cohort types was observed. Funnel plots indicated potential reporting bias for publications incorporating ABR and AJBR data across both interventional and observational studies. CONCLUSION: This meta-analysis shows that PwcHA without inhibitors still have bleeds despite FVIII prophylaxis. Improved standardization on capturing and reporting bleeding outcomes is needed so that effective comparisons between treatments can be made.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,007 | 0,033 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,008 | 0,007 |
| Bibliométrie | 0,014 | 0,012 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».