Methods for comparative effectiveness based on time to confirmed disability progression with irregular observations in multiple sclerosis
Notice bibliographique
Résumé
Real-world data sources offer opportunities to compare the effectiveness of treatments in practical clinical settings. However, relevant outcomes are often recorded selectively and collected at irregular measurement times. It is therefore common to convert the available visits to a standardized schedule with equally spaced visits. Although more advanced imputation methods exist, they are not designed to recover longitudinal outcome trajectories and typically assume that missingness is non-informative. We, therefore, propose an extension of multilevel multiple imputation methods to facilitate the analysis of real-world outcome data that is collected at irregular observation times. We illustrate multilevel multiple imputation in a case study evaluating two disease-modifying therapies for multiple sclerosis in terms of time to confirmed disability progression. This survival outcome is derived from repeated measurements of the Expanded Disability Status Scale, which is collected when patients come to the healthcare center for a clinical visit and for which longitudinal trajectories can be estimated. Subsequently, we perform a simulation study to compare the performance of multilevel multiple imputation to commonly used single imputation methods. Results indicate that multilevel multiple imputation leads to less biased treatment effect estimates and improves the coverage of confidence intervals, even when outcomes are missing not at random.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,279 | 0,529 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,007 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,007 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,004 |
| Communication savante | 0,004 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,005 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,010 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».