A systematic review of economic evaluations for <i>RPE65</i>-mediated inherited retinal disease including HTA assessment of broader value
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To summarize the key methodological challenges identified by health technology assessment (HTA) agencies assessing gene therapy (GT) and consideration of broad elements of value. METHOD: -mediated inherited retinal disease (IRD) published in English were selected. HTA evaluations from Australia, Canada, Ireland, Scotland, England, and the United States were reviewed. An existing methodological framework was used to identify the challenges and considerations. RESULTS: Eight unique EEs were identified of which six were evaluated by HTA agencies. Incremental cost-effectiveness ratios ranged from $68,951 to $643,813 per quality-adjusted life-years (QALY) gained (healthcare perspective) and dominant to $480,130 per QALY gained (societal perspective). The key challenges were the lack of validated surrogate outcome, utility values and indirect costs from IRD patients, and limited evidence of the long-term treatment effect. Two HTA agencies reviewed a range of novel broader elements of value and whether they were associated with VN while other agencies discussed some elements of broader value. Caregiver disutility was included in some, but not all, evaluations. CONCLUSION: The methodological challenges were consistent with innovative interventions for rare diseases and managed using standard methods. Broader value was important to decision-makers but inconsistently applied across agencies. Possible reasons are limitations in the evidence available of the broader benefits that VN offers and how to incorporate these within an EE. A need exists for greater guidance and consistency across jurisdictions regarding the consideration of broader value that considers latest best practice.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,034 | 0,157 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,010 | 0,013 |
| Bibliométrie | 0,012 | 0,011 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,005 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».