The FGF21 analog pegozafermin in severe hypertriglyceridemia: a randomized phase 2 trial
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Pegozafermin, a long-acting glycopegylated analog of human fibroblast growth factor 21, is in development for the treatment of severe hypertriglyceridemia (SHTG) and nonalcoholic steatohepatitis. Here we report the results of a phase 2, double-blind, randomized, five-arm trial testing pegozafermin at four different doses ( n = 67; 52 male) versus placebo ( n = 18; 12 male) for 8 weeks in patients with SHTG (triglycerides (TGs), ≥500 mg dl −1 and ≤2,000 mg dl −1 ). Treated patients showed a significant reduction in median TGs for the pooled pegozafermin group versus placebo (57.3% versus 11.9%, difference versus placebo −43.7%, 95% confidence interval (CI): −57.1%, −30.3%; P < 0.001), meeting the primary endpoint of the trial. Reductions in median TGs ranged from 36.4% to 63.4% across all treatment arms and were consistent regardless of background lipid-lowering therapy. Results for secondary endpoints included significant decreases in mean apolipoprotein B and non-high-density lipoprotein cholesterol concentrations (−10.5% and −18.3% for pooled doses compared to 1.1% and −0.6% for placebo (95% CI: −21.5%, −2.0%; P = 0.019 and 95% CI: −30.7%, −5.1%; P = 0.007, respectively), as well as a significant decrease in liver fat fraction for pooled treatment ( n = 17) versus placebo ( n = 6; −42.2% pooled pegozafermin, −8.3% placebo; 95% CI: −60.9%, −8.7%; P = 0.012), as assessed in a magnetic resonance imaging sub-study. No serious adverse events were observed to be related to the study drug. If these results are confirmed in a phase 3 trial, pegozafermin could be a promising treatment for SHTG (ClinicalTrials.gov registration: NCT0441186).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».