Health Technology Reassessment: Addressing Uncertainty in Economic Evaluations of Oncology Drugs at Time of Reimbursement Using Long-Term Clinical Trial Data
Notice bibliographique
Résumé
The evidence base to support reimbursement decision making for oncology drugs is often based on short-term follow-up trial data, and attempts to address this uncertainty are not typically undertaken once a reimbursement decision is made. To address this gap, we sought to conduct a reassessment of an oncology drug (pembrolizumab) for patients with advanced melanoma which was approved based on interim data with a median 7.9 months of follow-up and for which long-term data have since been published. We developed a three-health-state partitioned survival model based on the phase 3 KEYNOTE-006 clinical trial data using patient-level data reconstruction techniques based on an interim analysis. We used a standard survival analysis and parametric curve fitting techniques to extrapolate beyond the trial follow-up time, and the model structure and inputs were derived from the literature. Five-year long-term follow-up data from the trial were then used to re-evaluate the cost-effectiveness of pembrolizumab versus ipilimumab for treatment of advanced melanoma. The best fitting parametric curves and corresponding survival extrapolations for reconstructed interim data and long-term data reconstructed from KEYNOTE-006 were different. An analysis of the 5 year long-term follow-up data generated a base case incremental cost-effectiveness ratio (ICER) that was 28% higher than the ICER based on interim trial data. Our findings suggest that there may be a trade-off between certainty and the ICER. Conducting health technology re-assessments of certain oncology products on the basis of longer-term data availability, especially for those health technology adoption decisions made based on immature clinical data, may be of value to decision makers.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,165 | 0,359 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,003 |
| Communication savante | 0,006 | 0,007 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».