Variation in Endpoints in FDA Medication Approvals
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND AND OBJECTIVE: To assess the characteristics and extent of variation of the endpoints used in trials supporting the US Food and Drug Administration (FDA) approval of medications treating migraine. METHODS: Using the Drugs@FDA online database, we identified novel prescription medications approved by the FDA between January 2001 and September 2022, for migraine with or without aura, for both acute and preventive treatment, and for episodic and chronic presentations. For each medication, we used the most recent FDA-approved labeling to identify indication, mechanism of action, mode of administration, manufacturer, approval year, number of pivotal trials, trial design, and primary endpoints. RESULTS: 2-Hour Pain Relief. Of the 8 preventive migraine medications, the timing of endpoint measurement included the full double-blind period, segments of the double-blind period, and the final month of the double-blind period. DISCUSSION: Migraine medication trial endpoints were inconsistent within the same indication (episodic or chronic), mechanistic class, and route of administration, frustrating direct comparison among these medications. Furthermore, inconsistent definitions for the indications "episodic" and "chronic" migraine were also observed. Consistent endpoint selection for medications approved for preventive and acute migraine treatment would enhance the ability of patients, physicians, and payers to make informed choices among these medications.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,142 | 0,248 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,011 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,002 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».