The IRDiRC Chrysalis Task Force: making rare disease research attractive to companies
Notice bibliographique
Résumé
Background: The International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) is an international initiative that aims to use research to facilitate rapid diagnosis and treatment of rare diseases. Objective: IRDiRC launched the Chrysalis Task Force to identify key financial and nonfinancial factors that make rare disease research and development attractive to companies. Methods: The Chrysalis Task Force was comprised of thought leaders from companies, patient advocacy groups, regulatory agencies, and research funders. The Task Force created a survey that was distributed to companies of different sizes with varied investment portfolios and interests in rare disease research. Based on the survey results, the Task Force then conducted targeted interviews. Results: The survey and interview respondents identified several factors that make rare disease research and development attractive (e.g. a good understanding of the underlying biology) as well as barriers (e.g. absence of an advocacy organization representing the affected community's needs). The concept of Return On Investment allowed the exploration of factors that were weighed differently by survey and interview respondents, depending on a number of intrinsic and extrinsic issues. Conclusions: The Chrysalis Task Force identified factors attributable to rare disease research and development that may be of interest to and actionable by funders, academic researchers, patients and their families, companies, regulators, and payers in the medium term to short term. By addressing the identified challenges, involved parties may seek solutions to significantly advance the research and development of treatments for rare diseases.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,184 | 0,190 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,012 | 0,005 |
| Communication savante | 0,011 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,018 |
| Intégrité de la recherche | 0,015 | 0,010 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,012 | 0,007 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».