PB2647: USE OF EMICIZUMAB FOR THE TREATMENT OF ACQUIRED HEMOPHILIA A: A SYSTEMATIC REVIEW
Notice bibliographique
Résumé
Topic: 33. Bleeding disorders (congenital and acquired) Background: Acquired Hemophilia A (AHA) is a rare disease that occurs due to the development of antibodies against FVIII, leading to severe bleeding complications with high morbidity and mortality. Emicizumab is a bispecific, monoclonal antibody that bridges activated factor IX (FIXa) and X (FX). It has shown to be effective in achieving hemostatic control in people with hemophilia A with FVIII inhibitors. Thus, it has been used off-label in the management of AHA. Aims: We conducted a systematic review on the use of Emicizumab for the treatment of AHA, focusing on the time required to achieve bleeding control. Methods: We conducted a comprehensive search in PubMed, EMBASE, Medline and The Cochrane Library from inception until January, 2023. Studies reporting cases of patients diagnosed with AHA that received at least one dose of emicizumab were included (Fig 1). Results: Eighteen studies were included in the final review for a total of 45 patients. The median age was 78 years (range: 21 – 93). The vast majority (75.6%) were males. Presenting bleeding symptoms were widely variable; the most common were subcutaneous bleeding and muscle hematomas. In forty patients the FVIII levels at diagnosis were ≤ 1% or undetectable. The median inhibitor level was 40 BU/mL (1.8 to 2000 BU/mL). Kaplan-Meier analysis showed that around 56% of patients have been reported to achieve bleed control in one day after the start of treatment and almost 90% of patients had no bleeding by day 5. (Fig 2). Side effects were infrequently reported; nevertheless, the treatment appeared to be well-tolerated Summary/Conclusion: Emicizumab appears to be an effective and safe hemostatic treatment for AHA. Bleeding control is rapidly achieved after initiating emicizumab. Clinical trials comparing emicizumab versus standard hemostatic agents are needed to confirm these findings.Keywords: Acquired factor VIII inhibitor, Acquired hemophilia
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».