Comparison of treatment effect between phase 2 and phase 3 trials in patients with inflammatory bowel disease
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND AND AIMS: The accumulation of multiple randomized controlled trials in the field of inflammatory bowel diseases provides an opportunity to compare treatment effects between phase 2 and 3 trials. We aimed to determine whether treatment effects observed in phase 3 investigating biologics and small molecule drugs differed from those in their preceding phase 2 trial. METHODS: We first performed a review of phase 2 and phase 3 trials enrolling ulcerative colitis (UC) or Crohn's disease (CD) patients. We compared the percent overall success for key endpoints between phases (several phase 3 could be matched to a single phase 2 trial). Then, we compared the percent overall success in the matched phase 2 and 3 trials (ratio 1:1), and performed sensitivity analysis. RESULTS: We identified 14 phase 2 (8 CD; 6 UC) and 24 phase 3 (13 CD; 11 UC) trials. In CD, the different analyses suggest that the percentage of overall success of clinical remission and clinical response was significantly higher in phase 2 than in phase 3 trials. In UC, the analyses suggest collectively that the percent of treatment effect seemed similar for clinical remission, clinical response and histologic outcomes between phases but with a lower percentage of overall success in phase 2 than in phase 3 trials for endoscopic endpoints. CONCLUSIONS: In UC, we observed a similar percentage of treatment effect for clinical and histologic outcomes between phase 2 and 3 trials but not for endoscopic outcomes. Whereas in CD, we showed a failure to reproduce similar results between phases. These results may help sponsors in the design of future drug development programs.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,163 | 0,234 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,014 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».