Editorial: Modern approaches to hemophilia management in children and adolescents
Notice bibliographique
Résumé
Editorial on the Research Topic Modern approaches to hemophilia management in children and adolescentsHemophilia A and B are the most common severe bleeding disorders which are due to partial or total deficiency of coagulation factor VIII (FVIII) or factor IX (FIX), respectively.Depending on the severity of coagulation factor deficiency, the affected individuals may experience bleeding only with severe trauma or during major surgery (mild hemophilia) to spontaneous hemarthrosis, hematomas, and intracranial hemorrhages in the absence of any identifiable trauma (severe hemophilia) (1).Until recently, coagulation factor replacement therapy via plasma-derived factor concentrates or recombinant factor products has been the mainstay of hemophilia treatment, provided either prophylactically or on-demand to treat bleeding episodes.Despite the widespread availability of safe and effective replacement therapy, many individuals with hemophilia continue to experience significant burden from their treatment, breakthrough bleeding, and debilitating arthropathy.In addition, the relatively high rate of inhibitor development to factor products can cause major morbidity and mortality, leading to a considerable burden on patients, families, and healthcare systems (2).Over the past two decades, however, there has been remarkable progress in the management of hemophilia.Cloning of the genes encoding factor VIII and factor IX, together with advances in bioengineering have led to novel therapies that offer easier modes of administration, extended half-lives, and improved patient outcomes and quality of life.In addition, gene therapy is under investigation as the next frontier in hemophilia treatment, especially for hemophilia B (3, 4).While these advances are associated with improvement of patients' outcomes, they also result in many new observations and questions that were not previously encountered.Furthermore, access to these treatments remains limited to the minority of people with hemophilia worldwide.In this Research Topic, Urasiński et al. review the Polish national experience of switching prophylaxis factor replacement therapy from standard-dose prophylaxis with a plasma-derived FVIII to recombinant FVIII in previously-treated patients (PTP), as the result of the national tender.Authors aimed to address two important questions: safety of switching from a plasmaderived product to a recombinant product, and the effectiveness of PK-tailored dosing vs. standard-dose approach.While the national tender mandated the switching of the products, children and adolescents had the choice of standard-dose or PK-tailored approach.Following the switch, no patient developed high-titer or persistent inhibitor (two patients had low-titer but transient inhibitors).Curiously, patients who chose standard-dose prophylaxis had a lower
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,012 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,001 |
| Communication savante | 0,004 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,008 | 0,009 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,038 | 0,024 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».