Long‐term effectiveness of eculizumab: Data from the International <scp>PNH</scp> Registry
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Objectives Data from the International PNH Registry (NCT01374360) were used to estimate the overall survival and first occurrence of thromboembolic events/major adverse vascular events (TEs/MAVEs) for eculizumab‐treated patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) compared with a contemporaneous untreated cohort. Methods Patients enrolled in the Registry from March 16, 2007, to February 14, 2022, were included. Treated patients received eculizumab for >35 days; untreated patients did not receive eculizumab at any time. Univariable and multivariable analyses were performed using a Cox proportional hazards regression model comparing eculizumab treatment periods to untreated periods and were adjusted for baseline covariates (e.g., high disease activity [HDA], transfusion dependency, and eculizumab treatment status). Results The analysis included 4118 patients. The univariable hazard ratio (HR) (95% CI) for mortality in eculizumab‐treated time versus untreated time was 0.51 (0.41–0.64; p < 0.0001). Significant baseline covariates included age, sex, history of bone marrow failure, ≥4 erythrocyte transfusions within 12 months before baseline, and an estimated glomerular filtration rate ≤ 60 mL/min/1.73 m 2 (all p < 0.0001). In the adjusted analysis, patients with baseline HDA had the greatest reduction in mortality risk (HR [95% CI], 0.51 [0.36–0.72]). Treated patients had approximately 60% reduction in TE/MAVE risk during treated versus untreated time (HR [95% CI]: TE: 0.40 [0.26–0.62], MAVE: 0.37 [0.26–0.54]; p < 0.0001). Conclusion Using data from the largest Registry of patients with PNH, with ≥14 years of overall follow‐up, we demonstrate that treatment with eculizumab conferred a 49% relative benefit in survival and an approximately 60% reduction in TE/MAVE risk.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».