Sample size determination for external pilot cluster randomised trials with binary feasibility outcomes: a tutorial
Notice bibliographique
Résumé
Justifying sample size for a pilot trial is a reporting requirement, but few pilot trials report a clear rationale for their chosen sample size. Unlike full-scale trials, pilot trials should not be designed to test effectiveness, and so, conventional sample size justification approaches do not apply. Rather, pilot trials typically specify a range of primary and secondary feasibility objectives. Often, these objectives relate to estimation of parameters that inform the sample size justification for the full-scale trial, many of which are binary. These binary outcomes are referred to as "feasibility outcomes" and include expected prevalence of the primary trial outcome, primary outcome availability, or recruitment or retention proportions.For pilot cluster trials, sample size calculations depend on the number of clusters, the cluster sizes, the anticipated intra-cluster correlation coefficient for the feasibility outcome and the anticipated proportion for that outcome. Of key importance is the intra-cluster correlation coefficient for the feasibility outcome. It has been suggested that correlations for feasibility outcomes are larger than for clinical outcomes measuring effectiveness. Yet, there is a dearth of information on realised values for these correlations.In this tutorial, we demonstrate how to justify sample size in external pilot cluster trials where the objective is to estimate a binary feasibility outcome. We provide sample size calculation formulae for a variety of scenarios, make available an R Shiny app for implementation, and compile a report of intra-cluster correlations for feasibility outcomes from a convenience sample. We demonstrate that unless correlations are very low, external pilot cluster trials can be made more efficient by including more clusters and fewer observations per cluster.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,067 | 0,258 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,005 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,004 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,007 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,077 | 0,037 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».