Garetosmab in fibrodysplasia ossificans progressiva: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is a rare disease characterized by heterotopic ossification (HO) in connective tissues and painful flare-ups. In the phase 2 LUMINA-1 trial, adult patients with FOP were randomized to garetosmab, an activin A-blocking antibody (n = 20) or placebo (n = 24) in period 1 (28 weeks), followed by an open-label period 2 (28 weeks; n = 43). The primary end points were safety and for period 1, the activity and size of HO lesions. All patients experienced at least one treatment-emergent adverse event during period 1, notably epistaxis, madarosis and skin abscesses. Five deaths (5 of 44; 11.4%) occurred in the open-label period and, while considered unlikely to be related, causality cannot be ruled out. The primary efficacy end point in period 1 (total lesion activity by PET-CT) was not met (P = 0.0741). As the development of new HO lesions was suppressed in period 1, the primary efficacy end point in period 2 was prospectively changed to the number of new HO lesions versus period 1. No placebo patients crossing over to garetosmab developed new HO lesions (0% in period 2 versus 40.9% in period 1; P = 0.0027). Further investigation of garetosmab in FOP is ongoing. ClinicalTrials.gov identifier NCT03188666 .
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle