Notice bibliographique
Résumé
Introduction: Primary hyperoxaluria type 1 (PH1) is a genetic disorder resulting in excess hepatic oxalate production, which can lead to urolithiasis, systemic oxalosis, nephrocalcinosis (NC), and ultimately, chronic kidney disease/kidney failure. 1 Lumasiran, a liver-directed RNA interference therapeutic that reduces urinary oxalate (UOx) levels, demonstrated sustained efficacy with an acceptable safety profile over 12 months in infants and young children aged <6 years with PH1 participating in ILLUMINATE-B (NCT03905694). 2 Our objective was to evaluate outcomes of lumasiran treatment through Month 30 of ILLUMINATE-B.Methods: ILLUMINATE-B is an ongoing, phase 3, multinational, open-label, singlearm study.Eligible patients had a confirmed PH1 diagnosis, were <6 years old at study entry, had an eGFR >45 mL/min/1.73m 2 if ≥12 months old or normal serum creatinine if <12 months old, and UOx:creatinine (Cr) ratio greater than upper limit of normal.A primary analysis was conducted at six months; patients are now in an extension period of up to 54 months.Changes in NC and kidney stone event rates were exploratory endpoints.Results: All 18 patients enrolled in ILLUMINATE-B entered the extension period and remain in the study.At month 30, the mean percent reduction from baseline in spot UOx:Cr ratio with lumasiran treatment was 76%.Mean percent reduction in plasma oxalate was 42% from baseline to month 30.eGFR remained relatively stable through month 30.In 14 patients with NC at baseline, NC grade improved in 86% (12/14) at month 24; no patient worsened.Of the four patients with no baseline NC, all remained stable at month 24.Kidney stone event rates remained low through month 30.The most common lumasiran-related adverse events were mild, transient injection-site reactions (three patients [17%]).Conclusions: In infants and young children with PH1, lumasiran treatment resulted in sustained reductions in urinary and plasma oxalate through month 30, with an acceptable safety profile.Previous observations of stable kidney function and low kidney stone event rates were maintained through month 30, while improvements in NC grade were maintained through month 24.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,309 | 0,147 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».