Deferiprone versus deferoxamine for transfusional iron overload in sickle cell disease and other anemias: Pediatric subgroup analysis of the randomized, open‐label FIRST study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Children with sickle cell disease (SCD) who are chronically transfused often, require iron chelation therapy. There are limited data that allow for comparison of the efficacy and safety of the iron chelator deferiprone versus deferoxamine in children with SCD. METHODS: This post hoc analysis of the phase 3b/4, randomized, open-label FIRST (Ferriprox in Patients with IRon Overload in Sickle Cell Disease Trial) study (NCT02041299) included patients 17 years and younger with SCD or other anemias receiving deferiprone or deferoxamine. RESULTS: Overall, 142 patients were evaluated; mean ages were 10.5 and 11.7 years in the deferiprone and deferoxamine groups, respectively. At 12 months: mean change from baseline in liver iron concentration was -3.3 mg/g dry weight (dw) with deferiprone and -3.4 mg/g dw with deferoxamine (p = .8216); relative mean change (coefficient of variation %) in log cardiac T2* magnetic resonance imaging was 1.02 (21.8%) with deferiprone and 0.95 (19.5%) with deferoxamine (p = .0717); and the mean (standard error) change in serum ferritin levels was -133.0 (200.3) μg/L with deferiprone and -467.1 (244.1) μg/L with deferoxamine (p = .2924). The most common deferiprone-related adverse events (AEs) were upper abdominal pain (20.2%), vomiting (13.8%), pyrexia (9.6%), decreased neutrophil count (9.6%), increased alanine aminotransferase (ALT; 9.6%), and increased aspartate aminotransferase (AST; 9.6%). All cases of increased ALT, increased AST, and neutropenia resolved, most without intervention. CONCLUSIONS: This post hoc analysis of pediatric patients from FIRST corroborated previous findings in adults that deferiprone is comparable to deferoxamine in reducing iron overload. No new safety concerns were observed. Deferiprone is an oral chelation option that could improve adherence and outcomes in children.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,009 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».