Advances in Recombinant Adeno-Associated Virus Vectors for Neurodegenerative Diseases
Notice bibliographique
Résumé
Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors are gene therapy delivery tools that offer a promising platform for the treatment of neurodegenerative diseases. Keeping up with developments in this fast-moving area of research is a challenge. This review was thus written with the intention to introduce this field of study to those who are new to it and direct others who are struggling to stay abreast of the literature towards notable recent studies. In ten sections, we briefly highlight early milestones within this field and its first clinical success stories. We showcase current clinical trials, which focus on gene replacement, gene augmentation, or gene suppression strategies. Next, we discuss ongoing efforts to improve the tropism of rAAV vectors for brain applications and introduce pre-clinical research directed toward harnessing rAAV vectors for gene editing applications. Subsequently, we present common genetic elements coded by the single-stranded DNA of rAAV vectors, their so-called payloads. Our focus is on recent advances that are bound to increase treatment efficacies. As needed, we included studies outside the neurodegenerative disease field that showcased improved pre-clinical designs of all-in-one rAAV vectors for gene editing applications. Finally, we discuss risks associated with off-target effects and inadvertent immunogenicity that these technologies harbor as well as the mitigation strategies available to date to make their application safer.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».