Long‐term follow‐up of patients with congenital thrombotic thrombocytopenia purpura receiving a plasma‐derived factor VIII (Koate) that contains ADAMTS13
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Background Hereditary thrombotic thrombocytopenia purpura (hTTP) is an ultra‐rare disorder resulting from an inherited deficiency of ADAMTS13, a von Willebrand factor (VWF)‐cleaving metalloprotease. The plasma‐derived factor VIII/VWF Koate (FVIII/VWF Koate ) has been shown to contain ADAMTS13, allowing for its use to treat hTTP at home by the patient/caregiver. Aim Based on prior demonstration of safe and effective use of FVIII/VWF Koate in eight patients with hTTP, we conducted a retrospective study to gather additional data regarding the use of FVIII/VWF Koate for hTTP. Methods This was a multicentre, retrospective, noninterventional chart review of patients who had received FVIII/VWF Koate for the management of hTTP. Data collected included demographics, medical history, relevant family history, past use and tolerability of fresh frozen plasma, and details regarding FVIII/VWF Koate therapy. Results The cohort included 11 patients (seven males, four females) with hTTP, ranging in age at study entry from 2 to 28 years. The average duration of FVIII/VWF Koate therapy was 4.8 years (range, 0.5–6.5 years). Among nine patients using FVIII/VWF Koate as prophylaxis, the normalized annual rate of breakthrough TTP episodes ranged from 0.2 to 1.1 episodes/year. All nine patients who received FVIII/VWF Koate prophylaxis had thrombocytopenia recorded at baseline, while eight (88.9%) did not have thrombocytopenia after using FVIII/VWF Koate . There was one AE (unspecified) attributed to FVIII/VWF Koate . Conclusion These data suggest that FVIII/VWF Koate is a safe and well‐tolerated source of the missing ADAMTS13 enzyme in patients with hTTP, producing a marked reduction in thrombocytopenia prevalence, low frequency of TTP episodes, and with the added benefit of self‐ or caregiver‐administration.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».