PB0332 Hereditary Thrombotic Thrombocytopenic Purpura: A Survey of Canadian Treaters
Notice bibliographique
Résumé
Background: hTTP is an ultra-rare disease characterized by microangiopathic hemolytic anemia, thrombocytopenia, and organ damage by microthrombi and caused by a defect in the ADAMTS13 gene.hTTP affects approximately 1 in 1,000,000 people and is expected to affect 38 Canadians.However, no Canadian data exist on the prevalence or treatment of this condition.Aims: The objective was to survey Canadian physicians on the prevalence, significance, and treatment of hTTP in Canada.Methods: We conducted an electronic survey (SurveyMonkey ® ) of physicians, mainly hematologists, to collect data on their hTTP patients.Participants were given 4 months to complete the survey between August 2021 and December 2021.The survey collected data on prevalence, disease burden and treatment of hTTP patients.Descriptive analysis was used to analyze the results.Results: We received 48 responses.Of these responses, 23 respondents (47.9%) have managed at least one hTTP patient in their careers.All respondents practiced in academic centres, with 83% treating adult patients.Over the course of their practice, the respondents have collectively managed 29 hTTP patients.Most physicians managed 1(57.9%) or 2(31.6%)hTTP patients.At the time of the survey, 14 patients were actively managed and 12/14(85.7%)had ADAMTS13 genetic testing done.11/14(78.6%)have experienced at least one acute episode of TTP and/or organ damage.6/14 (42.8%) of patients have had at least one stroke and 3/14(21.4%)have a permanent disability.Out of all the patients that were ever managed by the respondents, 2 have died because of disease complications (Figure 1).11/14 (78.6%) patients are on prophylactic plasma infusions.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,005 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».