OC 24.4 Effect of F8 Mutations and Von Willebrand Factor on Pharmacokinetics of FVIII Concentrates in Severe Hemophilia A
Notice bibliographique
Résumé
bleeds in life, 10 (4%) with at least a spontaneous joint bleed.The mean annualized joint bleeding rate (AJBR) and spontaneous AJBR were 0.0155 [standard deviation (SD): 0.0317] and 0.0014 (SD: 0.0097), respectively.Lower mean FVIII levels were observed in patients having a history of joint bleeds (17.8 vs 26.8, p < 0.0001).After adjusting for age and blood group, with every IU/dL increase of FVIII level, we observed a 7% reduction of AJBR and a 34% reduction of spontaneous AJBR (Table 1).The minimum FVIII trough level needed to prevent any and spontaneous joint bleeds lifelong resulted to be 19.2IU/dL and 17.7 IU/dL, respectively (Table 2). Conclusion(s):In our large Italian cohort of mild HA patients, we identified the minimum target FVIII level to prevent total and spontaneous joint bleeds (19.2 and 17.7 IU/dL, respectively).These findings could contribute to identify the target level to be attained in the frame of optimal prophylaxis and gene therapy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».