OC 30.2 Stable Factor VIII Expression and Improvement in Bleeding Phenotype Following Early Childhood Treatment with Adeno-associated Viral Gene Therapy in the Severe Hemophilia A Dog Model
Notice bibliographique
Résumé
Aims: We conducted a prospective hepatological screening to detect any relevant risk-factor of liver-complication in PWH after HCV-clearance.Methods: We evaluated 119 patients (median age: 54 years; range:36-87) with previous history of HCV-infection: 108/11 hemophilia A/B.Any active factor of chronic liver damage was registered along with biochemistry, liver stiffness measurement (LSM) and ultrasound (US) to diagnose advanced fibrosis/cirrhosis.A pre/post HCV-clearance sub-analysis was conducted in 57 patients with simultaneous measurement of LSM, US, non-invasive tests of fibrosis (NITs) (e.g.: FIB-4, APRI).Results: Ninety-six patients (81%) presented at least one active risk-factor of chronic liver damage, metabolic factors were the most prevalent (77%).Ten patients (8%) were HIV and 4(4%) HBV.After our evaluation, 51 patients (43%) had US-steatosis.Twenty-one patients (18%) had clinical, biochemical, liver-morphology and/or LSM suggestive of advanced fibrosis/cirrhosis.Furthermore, 10 patients (8%) had esophageal varices, 3(3%) hepatocellular carcinoma (HCC).One HCC was detected in a non-cirrhotic liver but associated with metabolic comorbidities, 2 HCC were out of Milan criteria for transplantation and were addressed to a down-staging approach.Finally, all HCC were transplanted.In the sub-analysis, LSM and NITs were reduced after HCV-clearance ( p < 0.05), while morphological US-signs specific of cirrhosis did not change.Overall, after HCV-clearance, 12/66 patients (18%) with LSM<8 KPa had at least one US-sign suggestive of advanced fibrosis/ cirrhosis.Conclusion(s): Residual risk-factors of chronic liver damage after HCVclearance are frequent.LSM and NITs significantly change after HCVclearance and could be inaccurate to rule-out advanced fibrosis/cirrhosis.A specific diagnostic work-up is warranted to optimize the screening for liverhealth in hemophilia in the era of gene-therapy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».