Young patients’ involvement in a composite endpoint method development on acceptability for paediatric oral dosage forms
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: In line with the European Paediatric Regulation, the European Medicines Agency (EMA) asks for investigation of a medicine's acceptability in paediatric medicines development. A standardised acceptability testing method combining the outcome of "swallowability" and "palatability" assessments to a "composite endpoint on acceptability" was recently developed. Before this method's suitability for selection of the most acceptable drug formulation of a new medicine for children can be broadly recommended, the acceptance and relevance of such established acceptability needs the critical review and input from young patients with understanding of the medicines development methodology. The benefit of involving patients in drug product development, clinical research and innovation is well established. METHODS: During a focus group meeting with the KIDS Barcelona (young people advisory group, age 16-23 years) the suitability of the "composite endpoint on acceptability" methodology was assessed. Via electronic questionnaires the importance of involving patients in the medicines development and in the acceptability method development was investigated. Questions on how best to determine palatability and swallowability were asked. The relevance of all EMA-listed acceptability elements was assessed via coloured and numbered stickers and questionnaires. RESULTS: The results showed that the involvement of young people in the medicines and acceptability method development was rated high. The group worked out that a 5-point smiley Likert Scale is preferred for assessing acceptability by 6-11 year old patients, while a Visual Analogue Scale is preferred for collecting adolescents' opinion. The ranking of the EMA-listed acceptability elements showed that palatability and swallowability are the most relevant parameters, while colour of the medicine was rated as least relevant. These results, established face-to-face, were confirmed in a repeat of the ranking through an electronic questionnaire, completed by the participants individually and remotely, 5 weeks later. CONCLUSION: This work reinforced the need and value to involve young people in the medicines lifecycle, and specifically in this acceptability method development. As next step other focus group meetings with more young people from different European countries are planned.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,012 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».