RAISE-XT: interim analysis of an open-label extension study of zilucoplan in patients with myasthenia gravis
Notice bibliographique
Résumé
Background Long-term data from RAISE-XT (NCT04225871), a Phase 3, multicentre, open-label extension study, will enhance our understanding of the safety and efficacy of the C5 inhibitor zilucoplan in patients with gMG. Design/Methods Adults (≥18–<75 years) with gMG who completed a qualifying zilucoplan study (NCT03315130/NCT04115293) self-administered daily subcutaneous injections of zilucoplan 0.3 mg/kg. Primary outcome was incidence of TEAEs. Secondary outcomes included change from qualifying study baseline to Extension Week 12 (Week E12) in MG-ADL score and responder rates for MG-ADL (reduction of ≥3 points without rescue therapy). Results Among 199 patients enrolled in RAISE-XT, 104 continued zilucoplan from their parent study (zilu- coplan group) and 95 switched to zilucoplan from placebo (placebo-switch). Median exposure at data cut-off was 253 (range 29–1434) days. TEAEs occurred in 169 (84.9%) patients; 46 (23.1%) patients experienced a serious TEAE. At Week E12, LS mean (95% CI) changes in MG-ADL score for the zilucoplan and placebo-switch groups were −6.30 (−7.44, −5.15) and −6.32 (−8.00, −4.65). MG-ADL responder rates improved from extension study baseline through Week E12 (zilucoplan: 75.0% to 80.3% of patients; pla- cebo-switch: 52.2% to 79.7%). Conclusion In this interim analysis, zilucoplan demonstrated a favourable long-term safety profile and sustained efficacy. Funding: UCB Pharma.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,009 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».