SUNFISH: 4-year efficacy and safety data of risdiplam in types 2 and 3 SMA
Notice bibliographique
Résumé
<h3></h3> Risdiplam (EVRYSDI®) is an oral survival of motor neuron (<i>SMN2</i>) pre-mRNA splicing modifier approved by the EMA and MHRA for the treatment of patients aged ≥2 months with Type 1, 2 or 3 spinal muscular atrophy (SMA) or 1–4 <i>SMN2</i> copies. SUNFISH (NCT02908685) is a two-part, randomised, placebo-controlled, double-blind study in patients with Types 2/3 SMA aged 2–25 years at enrolment. Part 2 (N=180) assessed efficacy and safety of the Part 1-selected dose of risdiplam versus placebo in Type 2 and non-ambulant Type 3 SMA. Participants were treated with risdiplam or placebo for 12 months, then received risdiplam in a blinded manner until Month 24, when they entered the open-label extension. The primary endpoint (Part 2) of change from baseline in the 32-item Motor Function Measure (MFM32) total score in patients receiving risdiplam (n=120) versus placebo (n=60) was met at Month 12. Motor function increases were sustained in the second and third year after risdiplam treatment (assessed by the MFM32, Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded and Revised Upper Limb Module). At Month 36, no safety findings led to treatment withdrawal in SUNFISH Part 1 or 2. Here we present 4-year efficacy and safety data from SUNFISH.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».