Symptom Burden in Idiopathic Multicentric Castleman Disease: Protocol for the Development of a Novel Standardized Patient Reported Outcome Measure
Notice bibliographique
Résumé
Background and Significance Idiopathic multicentric Castleman disease (iMCD) is a rare lymphoproliferative disorder with a high symptom burden. These symptoms impact many aspects of daily life for people living with iMCD, including work/education, social life, travel, mobility, personal relationships and sexual functioning. Despite this significant impact [Shupo F et al. Hemasphere 2022, Jun 23;6(Suppl):802-803], no validated disease-specific measure exists to assess symptom burden in iMCD. This is a major unmet need, considering the mainstay of iMCD treatment is symptom control and preventing serious complications. A novel symptom burden scale for iMCD is therefore timely and important and would be a beneficial clinical tool, both in routine clinical practice and clinical trials, for the comprehensive assessment of disease burden at diagnosis, during progression, and for treatment efficacy. Study Design and Methods A protocol for the development of a novel, standardized, patient reported outcome measure (PROM) for assessing symptom burden in iMCD has been developed and approved by a multi-stakeholder group (including patients, clinicians, industry representatives, and researchers). A four-stage development process has been proposed, alongside the generation of a novel patient advisory group and wider multi-stakeholder advisory group. In stage one, draft PROM content will be generated from existing literature and expert opinions. In stage two, the content validity of the draft PROM will be assessed in online qualitative interviews with people living with iMCD, with any revisions to the content decided in consultation with patient and expert advisors. In stage three, the revised PROM will be administered alongside existing measures of symptom burden and/or health-related quality of life to evaluate its psychometric performance and inform decisions on content for the final PROM, using classical test theory and/or Rasch psychometric analyses. The PROM will be finalized based on the qualitative and quantitative evidence generated in consultation with project advisors. Finally, in stage four, the PROM will be re-administered to observe change in symptom burden over time. This will be complemented with qualitative interviews in a mixed methods design to estimate a minimally clinically important difference (MCID) for the measure. The project will involve investigators and iMCD patients from the U.S., U.K., Canada, Australia, New Zealand and Brazil. Conclusion This is an international effort to develop and validate a novel iMCD symptom burden PROM through a collaboration of iMCD patients, clinical, health economics, public health, statistical, psychometrics, and industry experts. The development of the measure follows U.S. Food and Drug Administration (FDA) regulatory guidance, with modifications for rare diseases as required. Special Considerations This project has been submitted to clintrials.gov, documentation sent to ASH and Secretary, and awaiting approval of the submission.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,108 | 0,071 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,004 | 0,003 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,007 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,035 | 0,010 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».