OP92 The Hidden Burden Of Patients And Families In Rare Diseases: A Scoping Review Of Economic Evaluations
Notice bibliographique
Résumé
Introduction There are more than 7,000 rare diseases (RDs), which are individually rare but have a large collective impact on patients and families, the health system, and society. There are few treatments for RD; where treatments do exist, they are often exceptionally expensive. Understanding the socioeconomic burden (SEB) of RD is crucial to properly valuing these treatments and informing health technology assessment. Our team has developed a framework of cost elements for inclusion in studies of the costs of RDs using an evidence-informed consensus-based approach. Methods We conducted a scoping review to identify published economic evaluations studies in RD, searching five electronic databases to identify English language RD studies published 2010-2021. We applied our framework of cost elements to assess studies regarding what cost elements were included. Results Of 4,890 records identified, 48 studies were screened for inclusion. Most were from the US (n=27), UK (n=6), and Canada (n=6), and focused on hemophilia (n=14) or cystic fibrosis (n=11). Healthcare system and payer perspectives were most often reported (n=41), with only seven studies reporting a societal perspective. Cost elements most often included were medications (n=41), hospitalizations (n=35), surgery (n=20) medical tests (n=16), and outpatient (unspecified) visits (n=16). Costs to patients, families, and society were less commonly included: productivity (n=5), travel/accommodation (n=3), government benefits (n=2), family impacts (n=0), or other costs relevant to RD (n=1). While unsurprising, given that most analyses focused on healthcare or payer perspectives, this finding illustrates the extent to which the burden of RD is largely unstudied. Conclusions Our scoping review demonstrated that most studies are conducted from a healthcare system/payer perspective, and largely consider only medical costs. These studies undercount the hidden burden of rare disease borne by patients and families leading to a gap in our global understanding of the full impact of rare diseases on families. To properly account for the these and value emerging treatments for RD, patient- and family-borne costs must be considered in economic evaluations for health technology assessment.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».