Abstract 16672: Effects of Evinacumab on Atherogenic Lipoproteins in Children and Adolescents From Ages 5 to 17 Years With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
Notice bibliographique
Résumé
Background: Homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) is characterized by severely elevated LDL-C levels from birth. Diagnosis and aggressive LDL-lowering treatment (LLT) before adulthood are essential for optimal ASCVD prevention in HoFH; however, it is often undiagnosed and undertreated in pediatric patients. Specifically, HoFH children and adolescents routinely require advanced LLT, since few achieve LDL-C goal on standard LLT. Evinacumab, a novel angiopoietin-like-3 inhibitor and advanced LLT, has an established safety profile in younger and older pediatric HoFH patients, 5-11 and 12-17 years, respectively. For the first time, we compare its lipid efficacy in these two groups. Methods: Fourteen patients ages 5-11 years (Study 17100 part B; NCT04233918) and 14 patients ages 12-17 years (Study 1719; NCT03409744), all with HoFH on stable LLT, were treated with IV evinacumab 15 mg/kg Q4W. Notably, in Study 17100 part B, no patients were taking PCSK9 inhibitors at study entry, while in Study 1719, 42.9% of patients were receiving a PCSK9 inhibitor at baseline. Apheresis use differed little, 50.0% in the younger study vs 64.3% in the older. LDL-C and other atherogenic lipoproteins were tested at baseline and 24 weeks. Results: In patients ages 5-11 years, mean (SD) baseline LDL-C was 263.7 (91.0) mg/dL and was lowered 48.3% (131.9 mg/dL) by evinacumab ( Table ). In patients ages 12-17 years, baseline LDL-C was 300.4 (100.5) mg/dL and was lowered 55.4% (180.5 mg/dL), with similar baseline and changes to those of the younger patients. In both groups, evinacumab markedly reduced ApoB, non-HDL-C, and Lp(a) ( Table ). Conclusions: Evinacumab strikingly and comparably reduces atherogenic lipids in younger and older pediatric HoFH patients. Since standard LLT rarely lowers LDL-C levels to treatment goals in pediatric HoFH, evinacumab should be strongly and urgently considered in these patients whenever further LDL-lowering is needed after optimizing standard LLT.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».