Modeling multiple correlated end‐organ disease trajectories: A tutorial for multistate and joint models with applications in diabetes complications
Notice bibliographique
Résumé
State-of-the-art biostatistics methods allow for the simultaneous modeling of several correlated non-fatal disease processes over time, but there is no clear guidance on the optimal analysis in most settings. An example occurs in diabetes, where it is not known with certainty how microvascular complications of the eyes, kidneys, and nerves co-develop over time. In this article, we propose and contrast two general model frameworks for studying complications (sequential state and parallel trajectory frameworks) and review multivariate methods for their analysis, focusing on multistate and joint modeling. We illustrate these methods in a tutorial format using the long-term follow-up from the Diabetes Control and Complications Trial and Epidemiology of Diabetes Interventions and Complications study public data repository. A formal comparison of prediction error and discrimination is included. Multistate models are particularly advantageous for determining the order and timing of complications, but require discretization of the longitudinal outcomes and possibly a very complex state space process. Intermittent observation of the states must be accounted for, and discretization is a probable disadvantage in this setting. In contrast, joint models can account for variations of continuous biomarkers over time and are particularly designed for modeling complex association structures between the complications and for performing dynamic predictions of an outcome of interest to inform clinical decisions (eg, a late-stage complication). We found that both models have helpful features that can better-inform our understanding of the complex trajectories that complications may take and can therefore help with decision making for patients presenting with diabetes complications.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,007 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,011 | 0,006 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».