CS1, a controlled‐release formulation of valproic acid, for the treatment of patients with pulmonary arterial hypertension: Rationale and design of a Phase 2 clinical trial
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
Although rare, pulmonary arterial hypertension (PAH) is associated with substantial morbidity and a median survival of approximately 7 years, even with treatment. Current medical therapies have a primarily vasodilatory effect and do not modify the underlying pathology of the disease. CS1 is a novel oral, controlled-release formulation of valproic acid, which exhibits a multi-targeted mode of action (pulmonary pressure reduction, reversal of vascular remodeling, anti-inflammatory, anti-fibrotic, and anti-thrombotic) and therefore potential for disease modification and right ventricular modeling in patients with PAH. A Phase 1 study conducted in healthy volunteers indicated favorable safety and tolerability, with no increased risk of bleeding and significant reduction of plasminogen activator inhibitor 1. In an ongoing randomized Phase 2 clinical trial, three doses of open-label CS1 administered for 12 weeks is evaluating the use of multiple outcome measures. The primary endpoint is safety and tolerability, as measured by the occurrence of adverse events. Secondary outcome measures include the use of the CardioMEMS™ HF System, which provides a noninvasive method of monitoring pulmonary artery pressure, as well as cardiac magnetic resonance imaging and echocardiography. Other outcomes include changes in risk stratification (using the REVEAL 2.0 and REVEAL Lite 2 tools), patient reported outcomes, functional capacity, 6-min walk distance, actigraphy, and biomarkers. The pharmacokinetic profile of CS1 will also be evaluated. Overall, the novel design and unique, extensive clinical phenotyping of participants in this trial will provide ample evidence to inform the design of any future Phase 3 studies with CS1.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle