Towards patient-relevant, trial-ready digital motor outcomes for SPG7: a cross-sectional prospective multi-center study (PROSPAX)
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Background and Objectives With targeted treatment trials on the horizon, identification of sensitive and valid outcome measures becomes a priority for the >100 spastic ataxias. Digital-motor measures, assessed by wearable sensors, are prime outcome candidates for SPG7 and other spastic ataxias. We here aimed to identify candidate digital-motor outcomes for SPG7 – as one of the most common spastic ataxias – that: (i) reflect patient-relevant health aspects, even in mild, trial-relevant disease stages; (ii) are suitable for a multi-center setting; and (iii) assess mobility also during uninstructed walking simulating real-life. Methods Cross-sectional multi-center study (7 centers, 6 countries). Unaided walking was assessed in 65 patients with SPG7 and 50 unrelated healthy controls using 3 wearable sensors (Opal APDM). Digital gait measures were correlated to measures of disease severity (SARA, SPRS; including mobility-relevant subscores SPRS 1315291292025 , SARA PG ) and activities of daily living (FARS-ADL). The task set included lab-based defined gait tasks, complemented by uninstructed ‘supervised free walking’. Results Among 30 hypothesis-based gait measures, 18 demonstrated at least moderate effect size (Cliff’s δ>0.5) in discriminating SPG7 patients from controls, and 17 even in mild disease stages (SPRS mobility ≤9). Spatiotemporal variability measures such as the spatial variability composite measure SPcmp (ρ=0.67, p=<0.0001), Stride Time CV (ρ=0.67, p=<0.0001) and Swing CV (ρ=0.64, p=<0.0001) showed the highest correlations with clinician-reported mobility scores (SPRS mobility ), and overall disease severity (SPRS, SARA). Overall, top-ranked measures also correlated with patient-relevant functional deficits in everyday life activities (FARS-ADL). In mild disease stages (SPRS mobility ≤9, n=41), Swing CV (ρ=0.53, p=<0.0001) and SPcmp (ρ=0.50, p=<0.0001) correlated with SPRS mobility . In the uninstructed ‘supervised free walking’ task, the correlations between spatiotemporal variability measures (Stride Time CV, Stride Length CV, Swing CV) and SPRS mobility could be confirmed; additionally, Gait Speed (ρ=-0.59, p=<0.0001) was highly correlated with SPRS mobility . Discussion We here identified trial-ready digital-motor candidate outcomes for the spastic ataxia SPG7, all characterized by proven multi-center applicability, ability to discriminate patients from controls, and correlation with measures of disease severity – even in mild disease stages –, and patient-relevant everyday function. If validated longitudinally, these sensor outcomes might inform future natural history and treatment trials in SPG7 and other spastic ataxias.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,007 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».