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Enregistrement W4391002517 · doi:10.1016/j.kint.2023.11.018

Rationale and design of the Nephrotic Syndrome Study Network (NEPTUNE) Match in glomerular diseases: designing the right trial for the right patient, today

2024· article· en· W4391002517 sur OpenAlexfundno aff
Howard Trachtman, Hailey Desmond, Amanda Williams, Laura Mariani, Sean Eddy, Wenjun Ju, Laura Barisoni, Heather Ascani, Wendy R. Uhlmann, Cathie Spino, Lawrence B. Holzman, John R. Sedor, Crystal A. Gadegbeku, Lalita Subramanian, Chrysta Lienczewski, Tina Manieri, Scott J. Roberts, Debbie S. Gipson, Matthias Kretzler, Susan F. Massengill, Layla Lo, Katherine M. Dell, John O’Toole, Blair Martin, Ian Macumber, Silpa Sharma, Tarak Srivastava, Kelsey Markus, Christine B. Sethna, Suzanne Vento, Pietro A. Canetta, Opeyemi A. Olabisi, Rasheed Gbadegesin, Maurice A. Smith, Laurence Greenbaum, Chia-shi Wang, Emily Yun, Sharon G. Adler, Janine LaPage, Amatur Amarah, M. Itteera, Meredith A. Atkinson, Miahje Williams, John C. Lieske, Marie C. Hogan, Fernando C. Fervenza, David T. Selewski, Cheryl Alston, Kim Reidy, Michael D. Ross, Frederick J. Kaskel, P. Flynn, Laura Málaga-Diéguez, Olga Zhdanova, Laura Jane Pehrson, Melanie Miranda, Salem Almaani, Laci Roberts, Richard Lafayette, Shiktij Dave, Iris Lee, Shweta Shah, Sadaf Batla, Heather N. Reich, Michelle Hladunewich, Paul Ling, Martin Romano, Paul Brakeman, James Dylewski, Nathan Rogers, Ellen T. McCarthy, Catherine Creed, Alessia Fornoni, Miguel Bandes, Zubin J. Modi, Roxy Ni, Patrick H. Nachman, Michelle N. Rheault, A Kowalski, Nicolas Rauwolf, Vimal K. Derebail, Keisha L. Gibson, Anne Froment, Sara Kelley, Kevin Meyers, K. Kallem, Aliya Edwards, Samin K. Sharma, Elizabeth Roehm, Kamalanathan K. Sambandam, E. Sherwood Brown, Jamie Hellewege, A. Jefferson, Sangeeta Hingorani, Katherine R. Tuttle, L. Manahan, Emily Pao, Kelli Kuykendall, Jen Jar Lin, Vikas R. Dharnidharka, Brenda W. Gillespie, Eloise Salmon, T. Mainieri, Gabrielle Alter, Michael Arbit, Damian Fermin, Maria Larkina, Rebecca Scherr, Jonathan P. Troost, Yan Zhai, Colleen Kincaid, Shengqian Li, Shannon Li, Matthew G. Sampson, Jarcy Zee, Carmen Ávila-Casado, Serena M. Bagnasco, Lihong Bu, Shelley Caltharp, Clarissa A. Cassol, Dawit Demeke, Jared Hassler, Leal Herlitz, Stephen M. Hewitt, Jeff Hodgin, Danni Holanda, Neeraja Kambham, Kevin V. Lemley, Nidia Messias, Alexei Mikhailov, Vanessa Moreno, Behzad Najafian, Matthew Palmer, Avi Z. Rosenberg, Virginie Royal, Miroslav Sekulik, David B. Thomas, Ming‐Shiou Wu, M Yamashita, Hong Yin, Yiqin Zuo . Cochairs, Cynthia C. Nast

Notice bibliographique

RevueKidney International · 2024
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueRenal Diseases and Glomerulopathies
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesNational Center for Advancing Translational SciencesNational Institute of Neurological Disorders and StrokeNational Institute of Allergy and Infectious DiseasesGenentechCenters for Disease Control and PreventionAstellas PharmaEuropean CommissionAngionMaze TherapeuticsHalpin FoundationRare Diseases Clinical Research NetworkImmune Tolerance NetworkNational Institutes of HealthNateraRegeneron PharmaceuticalsJanssen PharmaceuticalsUniversity of WashingtonNephcure FoundationChildren's Mercy HospitalJohns Hopkins UniversityUniversity of North Carolina at Chapel HillAlport Syndrome FoundationWashington University in St. LouisAnschutz Medical Campus, University of ColoradoUniversity of South CarolinaUniversity of MichiganUniversity of MinnesotaNational Cancer InstituteGilead SciencesWake Forest UniversityOhio State UniversityNovo NordiskUniversity of PennsylvaniaAmerican Society of NephrologyTexas Children's HospitalNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney DiseasesTemple UniversitySanofiEli Lilly and CompanyAstraZenecaYork UniversityModernaUniversity of MiamiCleveland ClinicEmory University
Mots-clésClinical trialMedicineNephrologyNephrotic syndromeIntensive care medicineDiseaseInternal medicineBioinformaticsBiology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Glomerular diseases are classified using a descriptive taxonomy that is not reflective of the heterogeneous underlying molecular drivers. This limits not only diagnostic and therapeutic patient management, but also impacts clinical trials evaluating targeted interventions. The Nephrotic Syndrome Study Network (NEPTUNE) is poised to address these challenges. The study has enrolled >850 pediatric and adult patients with proteinuric glomerular diseases who have contributed to deep clinical, histologic, genetic, and molecular profiles linked to long-term outcomes. The NEPTUNE Knowledge Network, comprising combined, multiscalar data sets, captures each participant's molecular disease processes at the time of kidney biopsy. In this editorial, we describe the design and implementation of NEPTUNE Match, which bridges a basic science discovery pipeline with targeted clinical trials. Noninvasive biomarkers have been developed for real-time pathway analyses. A Molecular Nephrology Board reviews the pathway maps together with clinical, laboratory, and histopathologic data assembled for each patient to compile a Match report that estimates the fit between the specific molecular disease pathway(s) identified in an individual patient and proposed clinical trials. The NEPTUNE Match report is communicated using established protocols to the patient and the attending nephrologist for use in their selection of available clinical trials. NEPTUNE Match represents the first application of precision medicine in nephrology with the aim of developing targeted therapies and providing the right medication for each patient with primary glomerular disease.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,211
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,235
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesMétarecherche
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Sans objet · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Méthodes · Signal consensuel: aucune
Score de désaccord entre enseignants0,211
Score d'incertitude au seuil0,973

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,2110,235
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0020,002
Méta-épidémiologie (sens large)0,0020,002
Bibliométrie0,0030,002
Études des sciences et des technologies0,0030,005
Communication savante0,0060,004
Science ouverte0,0030,004
Intégrité de la recherche0,0060,010
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0160,007

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,015
Tête enseignante GPT0,268
Écart entre enseignants0,252 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Devis d'étudeSans objet
Domainenon disponible
GenreMéthodes

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations24
Publié2024
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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