Design and Implementation of the Sickle Cell Disease Hematopoietic Cell Transplantation Evaluating Long Term and Late Outcomes Registry (STELLAR) to Compare Long Term Outcomes after Hematopoietic Cell Transplantation to that in Siblings without Sickle Cell Disease and in Non-Transplanted Individuals with Sickle Cell Disease
Notice bibliographique
Résumé
Background There are sparse data on long-term and late effects of hematopoietic cell transplantation (HCT) for sickle cell disease (SCD) Objectives To establish an international registry of long-term outcomes post-HCT for SCD and demonstrate the feasibility of recruitment at a single site in the US. Methods The STELLAR registry is designed to enroll SCD patients ≥ 1-year post-HCT, their siblings without SCD, and non-transplanted SCD controls to collect participant self-report of health status and practices using the BMT survivor study surveys, HRQOL using PROMIS 25 or 29, cGVHD using the symptom scale survey, daily pain using an electronic pain diary, economic impact of HCT using the financial hardship survey, and sexual function using PROMIS SexFSv2.0. We also piloted retrieval of clinical data previously submitted to CIBMTR, recorded demographics, height, weight, BP, hip and waist circumference, timed-up-and-go, and handgrip test, and obtained blood for metabolic screening, gonadal function, fertility potential, and biorepository of plasma, serum, RNA, and DNA. Results Among 100 eligible post-HCT patients, we enrolled 72 participants 9-38 (median 17) years age. We also enrolled 19 siblings 5-32 (median10)years age and 28 non-transplanted SCD controls 4-46 (median 22) years age. Of 119 participants, 73 completed 85 sets of surveys and 41 contributed samples to the biorepository. We successfully piloted retrieval of data submitted to CIBMTR and expanded recruitment to seven US, Canada, UK, and Nigeria sites. Conclusions It is feasible to recruit subjects and conduct study procedures for the STELLAR registry of long-term and late effects of HCT for SCD.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,022 | 0,013 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».