Orphan drugs approved in Canada: health technology assessment, price negotiation, and government formulary listing
Notice bibliographique
Résumé
Background:The US Food and Drug Administration (FDA) and European Medicines Agency (EMA) have incentives to stimulate the development and marketing of orphan drugs.Health Canada has none.Methods: We identified 82 FDA and/or EMA-designated orphan drugs approved by one or both agencies between 2015 and 2020 that were also authorized in Canada.We tracked the drugs through health technology assessments (HTAs), price negotiations, and listing in government drug plans to assess the time required for these processes.Results: Median times for HTAs and price negotiations suggest a delay of around a year, but the median wait time between marketing authorization and price negotiation completion was over 18 months.Conclusions: Listing of orphan drugs in Canadian government drug plans is closely aligned with reimbursement recommendations and outcomes of price negotiations.Medicines with unsuccessful price negotiations are not listed.However, not all drugs with successful negotiations are listed by all provinces and listing does not guarantee patient access.Compared with Americans and some western Europeans, Canadians with rare disorders continue to suffer from a lack of timely and equitable access to innovative treatments.A comprehensive orphan drug policy would improve Canadians' access to the innovative treatments on the research horizon.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,006 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».