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Enregistrement W4391508054 · doi:10.1101/2024.02.01.24302121

Physician Approaches to the Pharmacologic Treatment of Dystonia in Cerebral Palsy

2024· preprint· en· W4391508054 sur OpenAlexaffabout
Emma Lott, Darcy Fehlings, Rose Gelineau‐Morel, Michael C. Kruer, Jonathan W. Mink, Sruthi P. Thomas, Steve J. Wisniewski, Bhooma R. Aravamuthan

Notice bibliographique

RevuemedRxiv · 2024
Typepreprint
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueBotulinum Toxin and Related Neurological Disorders
Établissements canadiensHolland Bloorview Kids Rehabilitation HospitalUniversity of Toronto
Organismes subventionnairesNational Institute of Neurological Disorders and StrokeAmerican Academy for Cerebral Palsy and Developmental Medicine
Mots-clésDystoniaCerebral palsyPhysical medicine and rehabilitationMedicineNeurosciencePsychologyPsychiatry

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Abstract Objective To determine how physicians approach pharmacologic dystonia treatment in people with CP and assess physician readiness to participate in a randomized trial comparing existing pharmacologic dystonia treatments. Methods We administered a REDCap survey to physician members of the American Academy of Cerebral Palsy and Developmental Medicine and of the Child Neurology Society to assess which pharmacologic agents they use to treat dystonia in CP and their preferred indications and dosing. Results Of 479 physicians surveyed, 240 (50%) responded. Respondents treated functionally limiting (95%) and generalized (57%) dystonia and most commonly used six medications: baclofen (95%), trihexyphenidyl (79%), gabapentin (67%), carbidopa/levodopa (55%), clonazepam (55%), and diazepam (54%). Baclofen was preferred in people with co-existing spasticity (81%), gabapentin was preferred in people with co-existing pain (49%), and trihexyphenidyl was avoided in people with constipation (34%) or urinary retention (42%). Preferred dosing regimens followed published regimens for dystonia, when available, but otherwise followed published regimens for other CP symptoms (spasticity and seizures). Baclofen was preferred by 64% of respondents as first line treatment, but there was no clear consensus on second or third-line medications. Most respondents (51%) were comfortable randomizing their patients to receive any of the six most commonly used medications used to treat dystonia in CP. Conclusions This study summarizes current indications and dosing for the six most commonly used medications to treat dystonia in CP as per treating physicians in the US and Canada and also demonstrates physician support for a randomized trial comparing the effectiveness of these treatments. Article summary Dystonia is common and debilitating in people with CP, with little data on pharmacologic treatments. We describe physicians’ current approaches to using these treatments. What’s known on this subject Comparing the effectiveness of existing pharmacologic treatments for dystonia in CP is a research priority shared by clinicians and the community. However, current pharmacologic treatment practices are unknown. What this study adds Physicians in the US and Canada primarily prescribe a subset of six medications for the treatment of functionally limiting and generalized dystonia in CP: baclofen, trihexyphenidyl, gabapentin, carbidopa/levodopa, clonazepam, and diazepam. Contributors Statement Emma Lott helped design the study, carried out data analyses, and critically reviewed and revised the manuscript. Darcy Fehlings, Rose Gelineau-Morel, Michael Kruer, Jonathan Mink, Sruthi Thomas, and Steve Wisniewski helped design the study and critically reviewed and revised the manuscript. Bhooma Aravamuthan conceptualized and designed the study, supervised data collection and analysis, drafted the initial manuscript, and critically reviewed and revised the manuscript.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,003
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,011
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,004
Score d'incertitude au seuil0,016

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0030,011
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0010,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0040,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,123
Tête enseignante GPT0,310
Écart entre enseignants0,186 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations2
Publié2024
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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